2023-04-11 09:03:13 來源 : 藥智網(wǎng)
2023年1季度已經(jīng)過去,接下來的3個季度中,有哪些新藥值得期待呢?VIAL給出了令人翹首期待的2023年后3個季度FDA藥物監(jiān)管審批預測:
1.Rozanolixizumab
(資料圖片僅供參考)
開發(fā)商:UCB(優(yōu)時比)
適應癥:全身性重癥肌無力
預計監(jiān)管決定時間:2023年第二季度
2023年1月6日,F(xiàn)DA接受了優(yōu)時比公司針對rozanolixizumab的BLA申請,并授予其治療成人全身型重癥肌無力(gMG,generalized myasthenia gravis)的優(yōu)先審評資格。Rozanolixizumab是一種針對人類新生兒Fc受體(FcRn)的人源化單克隆抗體。
重癥肌無力是一種罕見的疾病,全世界有超過70萬人受到影響。全身型重癥肌無力是一種不可預測的慢性自身免疫性神經(jīng)系統(tǒng)疾病,會削弱患者的肌肉收縮。其中致病性自身抗體可通過靶向突觸后膜上的特定蛋白質(zhì)來損害神經(jīng)肌肉接頭(NMJ, Neuromuscular junction)處的突觸傳遞。這破壞了神經(jīng)刺激肌肉的能力并導致收縮減弱。大多數(shù)gMG患者帶有致病性IgG抗體。
Rozanolixizumab 是一種皮下注射給藥的人源化單克隆抗體,以高親和力特異性結合人類新生兒Fc受體(FcRn)。它旨在阻斷FcRn和免疫球蛋白G(IgG)的相互作用,加速抗體的分解代謝,并降低致病性IgG自身抗體的濃度。
根據(jù)UCB的關鍵III期 MycarinG 研究(NCT03971422),到第43天,與安慰劑組相比,rozanolixizumab組在重癥肌無力特異性結果方面取得了顯著改善。如果獲得批準,rozanolixizumab將成為第一個用于改善由gMG引起的衰弱性疾病負擔的治療方法。
2.Brexpiprazole
公司:Otsuka Pharmaceutical(大冢制藥)和H.Lundbeck A/S(靈北制藥)
適應癥:與阿爾茨海默病相關的躁動
預計監(jiān)管決定日期:2023年5月10日
Brexpiprazole是一款之前已經(jīng)被FDA批準用于治療精神分裂癥的非典型抗精神病藥,如今是它的補充NDA申請,于2023年1月7日被FDA指定為優(yōu)先審評對象,用于治療阿爾茨海默病患者的躁動(激越)。
阿爾茨海默病的神經(jīng)精神癥狀(NPS,Neuropsychiatric symptoms),例如躁動(激越),與看護者的不良結果有關,包括生活質(zhì)量下降和健康狀況不佳。躁動是阿爾茨海默病患者的常見神經(jīng)精神癥狀。據(jù)報道,大約45%的阿爾茨海默病患者存在這種癥狀,并且對患者、家庭成員和護理人員的生活質(zhì)量有很大影響。躁動涵蓋了阿爾茨海默病患者的一大類行為,它是“正常”人類情緒和行為的過度和不適當表現(xiàn)。此類行為包括來回踱步、打手勢、說臟話、大喊大叫、推搡和打人。
Brexpiprazole于2015年7月10日在美國獲批,作為成人重度抑郁癥抗抑郁藥的輔助治療,以及成人精神分裂癥的治療。Brexpiprazole由Otsuka發(fā)現(xiàn),并由Otsuka和Lundbeck共同開發(fā)。Brexpiprazole的作用機制尚未完全闡明,但brexpiprazole的療效可能是通過5-羥色胺5-HT1A和多巴胺D2受體的部分激動劑活性,與去甲腎上腺素α1B/2C受體和5-羥色胺5-HT2A受體的拮抗作用,兩種力量相結合所共同介導的。此外,brexpiprazole是去甲腎上腺素1a、1b、1d和2c受體的拮抗劑,以及5-羥色胺5-HT1A和多巴胺D2受體的部分激動劑活性,所有這些都具有藥理學相關的效力。
Otsuka和Lundbeck在兩項III期研究(331-12-283和331-14-213)中合作,表明brexpiprazole在降低基線和第12周之間的臨床躁動評分方面比安慰劑在統(tǒng)計學上更有效。躁動的癥狀是阿爾茨海默病的一種重要的致殘性神經(jīng)精神特征,并且患者幾乎沒有治療選擇。Brexpiprazole的批準有可能改善這些阿爾茨海默病患者及其醫(yī)療保健人員的健康結果。
3.Tirzepatide
開發(fā)商:Eli Lilly(禮來)
適應癥:肥胖癥
預計監(jiān)管決定時間:2023年第二季度
禮來的GLP-1/GIP雙受體激動劑多肽藥物tirzepatide(Mounjaro)去年5月份得到FDA監(jiān)管批準,用于治療2型糖尿病,一上市就實現(xiàn)了熱賣,在與諾和諾德的GLP-1多肽semaglutide的頭對頭對比試驗中獲得了不錯的結果。如今人們對于tirzepatide的期待在于它對于肥胖癥的療效。Tirzepatide可能在2023年獲得FDA批準用于肥胖癥的治療,實際上tirzepatide已經(jīng)被很多醫(yī)師用于肥胖癥的標識外使用。
在III期SURMOUNT-1臨床試驗中,禮來的tirzepatide幫助肥胖或超重患者在第72周時減掉了近22.5%的體重。如果獲得批準,tirzepatide有望為禮來帶來創(chuàng)紀錄的年銷售額,估計在250億美元至480億美元之間。但tirzepatide預計將造成使用者每月1100美元,每年1萬3千多美元的費用。
4.Glofitamab
開發(fā)商:Genentech(基因泰克)
適應癥:復發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤
預計監(jiān)管決定時間:2023年7月
2023年1月6日,Genentech宣布FDA已授予其glofitamab的BLA優(yōu)先審評和快速通道指定。Glofitamab是一種新型雙特異性抗體,可結合免疫系統(tǒng)的T細胞治療患有復發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤(R/R LBCL)的成年患者。
LBCL是美國最普遍的癌癥之一,是非霍奇金淋巴瘤的一種侵襲性亞型,進展迅速。在關鍵的I/II期NP30179研究中,接受glofitamab治療的患者表現(xiàn)出持續(xù)的反應率,40%的患者達到完全反應。
如果獲得批準,glofitamab將成為第一個可用于對先前治療無反應的R/R LBCL患者的固定療程治療。
標簽: